6000m2 de laboratoires, une vaste banque d’ADN, plus de deux cents collaborateurs… Le Généthon est le véritable bras armé du Téléthon, dont la 31e édition démarre ce vendredi. Créé à Evry, en 1990, ce centre unique en France est spécialisé dans le développement de traitements innovants contre les maladies rares, notamment neuromusculaires.
Ce sont vos dons qui, chaque année, permettent de faire avancer la recherche. En 2016, près de 22M€ ont été redistribués au Généthon. Pipettes en main, les yeux rivés sur le microscope ou derrière l’ordinateur, les scientifiques travaillent sans jamais perdre leur objectif de vue : guérir les malades. « Il y a encore trente ans, on nous voyait comme des utopistes, lâche Laurence Tiennor-Hermen, présidente de l’AFM-Téléthon. Et pourtant, de grands progrès ont déjà été réalisés. Il faut refuser la fatalité. » L’exemple des « bébés-bulles » est sans doute le plus parlant. Nés sans défenses immunitaires, ils étaient condamnés à (sur)vivre dans une bulle stérile. Grâce à la thérapie génique(*), développée au coeur des laboratoires, près de deux cents enfants traités dans le monde mènent aujourd’hui une existence normale.
Un espoir pour les malades
D’autres malades attendent une issue aussi favorable. Ils le savent, les médicaments de thérapie génique sont parmi les plus complexes à produire. Les phases d’essais cliniques s’avèrent également longues et coûteuses. Actuellement, treize études sont en cours ou en préparation dans les laboratoires du Généthon. L’espoir est notamment permis pour les porteurs de la myopathie de Duchenne. Les chercheurs sont parvenus à restaurer la force musculaire et à stabiliser -non pas traiter- les symptômes de chiens atteints par cette pathologie.
Ce n’est pas tout. Fin septembre, un jeune patient atteint d’une myopathie myotubulaire a participé au premier essai clinique sur l’homme. « A terme, cet essai inclura douze enfants âgés de moins de 5 ans », détaille le Dr Ana Buj Bello, responsable de l’équipe Maladies neuromusculaires du Généthon. D’abord testée sur la souris et le chien, la thérapie a eu des effets spectaculaires. Vidéo à l’appui, la chercheuse montre que les animaux traités retrouvent de la force dans l’ensemble des muscles. Toujours grâce à vos dons, l’association a engagé, l’année dernière, 4,8M€ dans I-Stem, un laboratoire dédié à la recherche sur les cellules souches, 9,5M€ dans d’autres projets de recherche et 11,5M€ dans la plateforme industrielle dédiée à la production de médicaments YposKesi. En grec, Yposchesi signifie promesse. Celle de guérir, un jour, tous les malades.
(*) Introduction d’un gène sain dans une cellule pour remplacer le gène malade.
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